Europeiska kommissionen har godkänt Pfizers Litfulo (Ritlecitinib) för behandling av svår alopecia areata hos vuxna och ungdomar i åldern 12 år och äldre.
NGENLA erbjuder barn och ungdomar och deras vårdgivare ett nytt behandlingsalternativ för tillväxthormonbrist som minskar frekvensen av nödvändiga injektioner från en gång om dagen till en gång i veckan
En post-hoc interimsanalys visar att behandling med VYNDAQEL gav en kliniskt signifikant överlevnadsfördel vid fem år för patienter med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM). Analysen från den kliniska fas 3 studien Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT) och dess långsiktiga förlängningsstudie är publicerad i Circulation: Heart Failure.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att Vyndaqel 61mg ska ingå i högkostnadsskyddet med begränsning för behandling av åldersrelaterad eller ärftlig transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vuxna med kardiomyopati (ATTR-CM) från och med 1 september 2021.
Den första patienten har behandlats i Fas 3 studien CIFFREO, som ska utvärdera effekt och säkerhet hos PF-06939926, en genterapikandidat under utveckling, hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD). CIFFREO-studien förväntas omfatta 99 pojkar mellan 4 och 7 år inom öppenvården, på 55 platser i 15 länder. Den första patienten har nu fått sin första dos i Barcelona, Spanien.
Den första deltagaren har nu startat behandling i Fas 3-studien BASIS, som utvärderar marstacimab (PF-06741086), en anti-tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI) för behandling av personer med svår hemofili A eller B, med eller utan inhibitorer.
I dagarna lanserades en ny webbsida om sjukdomen ATTR-amyloidos. Det är en sällsynt men allvarlig sjukdom som förekommer i två varianter (ärftlig eller åldersrelaterad) och kan drabba flera olika organ. På den nya webbsidan som riktar sig till patienter finns information om sjukdomen, behandlingsalternativ och vart man kan vända sig för stöd.
Pfizers genterapikandidat (PF-06939926) för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) har beviljats ”fast track designation” av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Kandidaten utvärderas för närvarande med avseende på effekt och säkerhet i pojkar med DMD.
VYNDAQEL är det enda läkemedel godkänt inom EU med potential att minska dödligheten och frekvensen av kardiovaskulärt relaterade sjukhusvistelser bland vuxna med åldersrelaterad (wild-type) eller ärftlig transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM).
Transtyretinamyloidos med polyneuropati (TTR-FAP) som i Sverige kallas Skelleftesjukan, är en svår sjukdom som allvarligt försämrar funktion och livskvalitet och påverkar livslängden. På den nya webbplatsen www.ttr-amyloidos.se finns både information om sjukdomen, olika behandlingar och vart man kan vända sig för stöd och hjälp.
EU-kommissionen har godkänt Rapamune (sirolimus) för behandling av personer med sporadisk lymfangioleiomyomatos (sLAM) med måttlig lungsjukdom eller sviktande lungfunktion.1 Sirolimus är den första godkända behandlingen som bidrar till att stabilisera lungfunktionen hos patienter med sLAM i Europa.
En ny studie visar att läkemedlet tafamidis kan minska dödligheten med 30 procent hos människor med hjärtmuskelsjukdom orsakad av transtyretinamyloidos. Studien har publicerats i New England Journal of Medicine.
Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, neurovetenskap och smärta, sällsynta
sjukdomar och vacciner.
Solnavägen 3H
113 63 Stockholm
Sverige
