EU-kommisjonen godkjenner ny behandling av alvorlig gallegangskreft

EU-kommisjonen har godkjent pemigatinib – EUs første målrettede behandling for lokalavansert eller metastatisk gallegangskreft som ikke kan opereres. Pemigatinib er utviklet av legemiddelfirmaet Incyte og vil bli markedsført under navnet Pemazyre.

– EU-kommisjonens godkjenning av pemigatinib har stor betydning for pasienter med intrahepatisk kolangiokarsinom, som historisk har hatt svært begrensede behandlingsalternativer. Det dreier seg om en liten gruppe alvorlig syke pasienter som ikke kan opereres, og som nå får nytt håp, sier Johan Hultén, medisinsk direktør i Incyte Biosciences Nordic AB.

Pemigatinib som monoterapi er indisert til behandling av voksne med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarsinom med fibroblastvekstfaktor-reseptor 2 (FGFR2)-fusjon eller rearrangering, med progresjon etter minst én tidligere linje med systemisk behandling. Pemigatinib er den første behandlingen som er utviklet for disse pasientene på over ti år, og er den første målrettede behandlingen av sykdommen i EU.

Det europeiske legemiddelkontorets vitenskapelige komité CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) ga tidligere i år en positiv uttalelse til pemigatinib, noe som har ligget til grunn for EU-kommisjonens beslutning. CHMPs konklusjon bygger blant annet på resultatene av en klinisk fase-II-studie (Fight-202). Studien viste at tumoren krympet hos 36 prosent av de totalt 107 tidligere behandlede pasientene med lokalavansert eller metastatisk gallegangskreft med FGFR2-fusjoner eller ‑forandringer. Hos tre av pasientene i studien forsvant kreftsvulsten helt, mens den minsket hos 35 av pasientene.

– Studien viser at behandling med pemigatinib kan ha god effekt på pasienter med kolangiokarsinom. Denne kreftformen er vanskelig å oppdage i de tidlige sykdomsstadiene, og disse pasientene må få tilgang til testing for å diagnostisere FGFR2-fusjoner eller ‑forandringer som gjør dem egnet for denne type behandling, sier Johan Hultén.

Kolangiokarsinom er en uvanlig, men alvorlig kreftform som rammer 1–2 av 100 000 personer. Det er anslått at til sammen 6 000–8 000 mennesker i Europa er rammet (1). I Norge oppdages det mellom 50 og 100 kolangiokarsinomer per år (2 ). Symptomene kan ligne symptomene ved andre sykdommer, og når sykdommen blir oppdaget, er den ofte langt fremskredet og prognosen dårlig (3,4).

Omkring halvparten av alle pasienter med gallegangskreft har en form for genetisk forandring. FGFR2-fusjoner eller ‑forandringer forekommer nesten utelukkende ved en form for gallegangskreft som kalles intrahepatisk kolangiokarsinom, som oppstår i gallegangen inne i leveren (5,6,7).

Om gallegangskreft

Gallegangskreft er en alvorlig, men uvanlig kreftform som oppstår i gallegangen som fører galle fra leveren til tynntarmen. Pasientene er vanligvis over 65 år. Den eneste muligheten for varig helbredelse er om hele tumoren kan opereres bort, men ofte viser det seg at kreften har kommet for langt. Symptomene kan være feber, misfarget urin og avføring, kløe, appetittløshet, buksmerter, vekttap og gulsott. Femårsoverlevelsen ved tidlig diagnose og når tumoren sitter gunstig til, er rundt 30 % (8).

Om FGFR og pemigatinib

Fibroblastvekstfaktorreseptorer (FGFR-er) spiller en viktig rolle i kreftcellenes vekst og overlevelse, spredning og angiogenese (nydanning av blodkar). Aktiverende fusjoner, rearrangementer, forandringer og genamplifikasjoner i FGFR-er har en sterk korrelasjon til utviklingen av ulike krefttyper.

Pemigatinib er en potent, selektiv, oral hemmer av FGFR-isoformene 1, 2 og 3, som i kliniske studier har vist selektiv farmakologisk aktivitet mot kreftceller med FGFR-forandringer.

For mer informasjon, kontakt:

Erik Fromm, adm.dir., Incyte Biosciences Nordic AB
efromm@incyte.com
+46 (0)73-679 60 23

For medisinske spørsmål, kontakt:
Johan Hultén, medisinsk direktør, Incyte Biosciences Nordic AB
jhulten@incyte.com
+46 (0)72-517 71 89

Lenke til pressemeldingen på Incyte.com

Referanser:

1. Kirstein MM, Vogel A. Visc Med 2016; 32: 395-400.
2. Retningslinjer fra Norsk Gastrointestinal Cancer Gruppe, www.ngicg.no
3. Banales JM, et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016;13:261‒280.
4. Uhlig J, et al. Ann Surg Oncol. 2019;26:1993–2000.
5. Graham RP, et al. Hum Pathol. 2014;45:1630‒1638.
6. Ang C. J. Gastroenterol Hepatol. 2015;30:1116‒1122.
7. Ross JS et al. The Oncologist. 2014;19:235–242.
8. Netdoktor. https://www.netdoktor.se/mage-tarm/sjukdomar/gallgangscancer-kolangiokarcinom/