Ny metod kräver färre försökspersoner vid klinisk prövning av läkemedel

Mindre kostnader och förkortad utvecklingstid för nya läkemedel, samt en drastisk minskning av antalet människor som utsätts för experimentella läkemedel. Det skulle kunna uppnås om man använde mer av den information som tas fram vid många kliniska prövningar av nya läkemedel. Det visar en ny avhandling från Uppsala universitet.


Att ta fram läkemedel är en dyr och tidskrävande process, i synnerhet när studier ska göras på människor. Metoderna som i dag används ifrågasätts av både myndigheter, externa utövare och läkemedelsföretag. Doktoranden Kristin E. Karlsson vid institutionen för farmaceutisk biovetenskap, Uppsala universitet har visat att förbättringar av den statistiska analysen kan minska kostnaderna och förkorta tiden för läkemedlet att nå patienterna.

Syftet med kliniska prövningar är att svara på huruvida läkemedlet är säkert, har önskad effekt och till att ta fram den bästa läkemedelsdosen. För att göra detta samlar man in uppgifter om läkemedlets bieffekter och påverkan på sjukdomen. Vanligtvis samlas det in information från patienterna vid flera tillfällen under studiens gång. Trots det är det vanligt att man bara använder första och sista mätningen när man ska utvärdera läkemedlets effekt.

Ett läkemedels påverkan på kroppen över tid kan beskrivas med matematiska modeller. Likaså hur halten av läkemedlet påverkar dess effekt. Genom att kombinera dessa modeller med till exempel modeller för hur sjukdomen i sig förändras över tid, kan man dra nytta av all insamlad information vid utvärdering av kliniska prövningar. Farmakometri är samlingsnamnet för utveckling och användning av dessa matematiska modeller.

– I arbetet med avhandlingen har jag bland annat tittat på modeller som beskriver symptom efter en akut stroke. De flesta strokepatienter blir spontant bättre med tiden, men ofta har de både uppgångar och nedgångar på vägen. De här modellerna kan beskriva det, säger Kristin E. Karlsson.

Fördelen med att använda farmakometriska modeller i kliniska prövningar framgick tydligt i arbetet med avhandlingen i och med att man simulerade studier på en rad olika behandlingsområden som stroke, halsbränna och diabetes. Alla studier analyserades med både farmakomterisk och traditionell metod. Samtliga resultat visade att en traditionell analys kräver större studier för att upptäcka en viss läkemedelseffekt jämfört med farmakometrisk analys.

– Det i sin tur visar hur man genom att utnyttja all information från läkemedelsprövningar kan man minska storleken på kliniska prövningar. Det leder till minskade kostnader och förkortad utvecklingstid – men framför allt drastisk reducering av antalet patienter och friska frivilliga som utsätts för experimentella läkemedel, säger Kristin E. Karlsson.

Avhandlingen läggs fram vid Uppsala universitet fredag 17 december. För mer information kontakta Kristin E. Karlsson, Telefon: 018-471 4305 eller 0709-733 583, E-post: kristin.karlsson@farmbio.uu.se