UCB meddelar att Europeiska kommissionen har godkänt RYSTIGGO®▼ (rozanolixizumab) för behandling av vuxna med generaliserad myastenia gravis i Europa

• Europeiskt godkännande för RYSTIGGO^® (rozanolixizumab) som tillägg till standardbehandling för behandling av generaliserad myastenia gravis (gMG) hos vuxna patienter som är positiva för antiacetylkolinreceptor (AChR) eller anti-muskel-specifikt tyrosinkinas (MuSK) antikroppar.¹
• Godkännandet av detta läkemedel baseras på den pivotala fas 3-studien MycarinG för gMG,²som visade att behandling med rozanolixizumab resulterade i statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla förbättringar av gMG-specifika resultat jämfört med placebo,² inklusive dagliga aktiviteter som att andas, prata, svälja och kunna resa sig från en stol.³
• Rozanolixizumab är den första behandlingen som godkänts i Europa för vuxna med AChR- eller MuSK-antikroppspositiv gMG, de två vanligaste subtyperna av gMG.
• Beslutet följer på EU-kommissionens godkännande av UCB:s ZILBRYSQ^®▼ (zilukoplan) i Europa för behandling av vuxna patienter med gMG, tillsammans med FDA:s och japanska MHLW:s godkännanden av rozanolixizumab och zilukoplan för behandling av gMG hos vuxna patienter under 2023.^4,5,6,7

Bryssel (Belgien) 08 januari 2024, 07:00 CET - UCB (Euronext Brussels: UCB), ett globalt biofarmaceutiskt företag, meddelade idag att Europeiska kommissionen (EC) har beviljat ett marknadsgodkännande för RYSTIGGO^®(rozanolixizumab) den 5^thjanuari 2024 som tillägg till standardbehandling för behandling av generaliserad myastenia gravis (gMG) hos vuxna patienter som är anti-acetylkolinreceptor (AChR) eller anti-muskel-specifik tyrosin kinase (MuSK) antikropp positiva.¹

Rozanolixizumab 140 mg/ml injektionsvätska, lösning är en humaniserad monoklonal IgG4-antikropp som binder till den neonatala Fc-receptorn (FcRn), vilket leder till en minskning av cirkulerande IgG.² Det är den första behandlingen som godkänts i Europa för vuxna med anti-AChR- eller anti-MuSK-antikroppspositiv gMG, de två vanligaste subtyperna av gMG.

I december 2023 beviljade EU även ett marknadsgodkännande för UCB:s ZILBRYSQ^®▼(zilukoplan) som tillägg till standardbehandling för behandling av gMG hos vuxna patienter som är anti-AChR antikroppspositiva.⁴ Zilukoplan är en subkutant (SC) injicerad, självadministrerad peptidhämmare av komplementkomponent 5 (C5-hämmare) som ges en gång dagligen.⁸

Genom att utveckla en portfölj med läkemedel för behandling av gMG, med målet att ge vårdpersonalen möjlighet att behandla antingen komplementaktivering eller patogena antikroppar för lämpliga patienter, hoppas UCB kunna erbjuda en portfölj med målinriktade behandlingar som visar på ett engagemang för att tillgodose de ouppfyllda behoven hos gMG-grupperna.

EG:s godkännande av rozanolixizumab stöds av säkerhets- och effektdata från den pivotala fas 3-studien MycarinG (NCT03971422), som publicerades i The Lancet Neurology i maj 2023.² Det primära effektmåttet var jämförelsen av förändringen från baslinjen mellan behandlingsgrupperna (rozanolixizumab cirka 7 mg/kg och rozanolixizumab cirka 10 mg/kg) jämfört med placebo i MG-ADL-poäng vid dag 43. MG-ADL är ett mätverktyg som bedömer effekterna av gMG på dagliga funktioner i 8 punkter som vanligtvis påverkas vid gMG. Dessa inkluderar aktiviteter som att andas, tala, svälja och att kunna resa sig från en stol.³ Varje punkt bedöms på en 4-gradig skala där 0 motsvarar normal funktion och 3 motsvarar förlust av förmågan att utföra den aktuella funktionen. Den totala poängen varierar från 0 till 24, där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning. Minskningarna i MG-ADL-poäng från baslinjen till dag 43 var större i gruppen med cirka 7 mg/kg (minsta kvadratiska medelförändring -3,37 [SE 0,49]) och i gruppen med cirka 10 mg/kg (-3.40 [0,49]) än med placebo (-0,78 [0,49]; för 7 mg/kg, minsta kvadratiska genomsnittliga skillnad -2,59 [95% CI -4,09 till -1,25], p<0,001; för 10 mg/kg, -2,62 [-3,99 till -1,16], p<0,001).¹

Sekundära effektmått inkluderade förändring från baslinjen till dag 43 i Myasthenia Gravis Composite (MG-C) och Quantitative Myasthenia Gravis (QMC) poäng.

MG-C är ett instrument med 10 frågor som mäter symtom och tecken på MG baserat på läkarundersökning och patientens historia. Frågorna rör ptos, dubbelseende, slutna ögon, tal, tuggning, sväljning, andning, nackflexion, axelabduktion och höftflexion. Varje item poängsätts på en ordinalskala med fyra möjliga kategorier och viktas. Den totala poängen varierar från 0 till 50, där högre poäng indikerar allvarligare funktionsnedsättningar. MG-C består av frågor som härstammar från andra skalor (t.ex. QMG, MMT, MG-ADL). En statistiskt signifikant skillnad till fördel för rozanolixizumab jämfört med placebo observerades i förändringen av MG-C-poäng från baslinjen till dag 43 [minsta kvadratmedelvärdesskillnad] -3,90 (95 % KI (-6,63 till -1,25), p<0,001 för rozanolixizumab cirka 7 mg/kg; minsta kvadratmedelvärdesskillnad -5,53 (95 % KI -8,30 till -2,97), p<0,001 för rozanolixizumab cirka 10 mg/kg.¹

QMG är ett kategoriskt graderingssystem med 13 punkter för bedömning av muskelsvaghet. Varje punkt bedöms på en 4-gradig skala där 0 motsvarar ingen svaghet och 3 motsvarar svår svaghet. En total möjlig poäng varierar från 0 till 39, där högre poäng indikerar allvarligare funktionsnedsättning.⁹ En statistiskt signifikant skillnad till fördel för rozanolixizumab jämfört med placebo observerades i QMG total poängförändring från baslinjen till dag 43 [minsta kvadratmedelskillnad -3,48 (95 % KI (-5,61 till -1,58), p<0,001 för rozanolixizumab cirka 7 mg/kg; minsta kvadratmedelskillnad -4,76 (95 % KI -6,82 till -2,86), p<0,001 för rozanolixizumab cirka 10 mg/kg.¹

Enligt produktresumén för rozanolixizumab i EU var de vanligast rapporterade biverkningarna huvudvärk (48,4 %), diarré (25,0 %) och pyrexi (12,5 %).¹

gMG är en sällsynt, kronisk, heterogen, oförutsägbar autoimmun sjukdom som kännetecknas av dysfunktion och skador i den neuromuskulära övergången (NMJ).^10,11,12 gMG har en global prevalens på 100-350 fall per 1 miljon människor.¹¹

Detta tillkännagivande följer på godkännanden av rozanolixizumab och zilukoplan från Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) för behandling av gMG hos vuxna patienter (endast för patienter som inte svarar tillräckligt på steroider eller andra immunsuppressiva medel), godkännande av rozanolixizumab från U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av gMG hos vuxna patienter som är anti-AChR- eller anti-MuSK-antikroppspositiva samt godkännande av zilukoplan från FDA för behandling av gMG hos vuxna patienter som är anti-AChR- eller anti-MuSK-antikroppspositiva.Food and Drug Administration (FDA) för behandling av gMG hos vuxna patienter som är anti-AChR- eller anti-MuSK-antikroppspositiva , och godkännande av zilukoplan av FDA för behandling av gMG hos vuxna patienter som är AChR- antikroppspositiva. ^7,5,6

Särläkemedelsstatus beviljades av Europeiska kommissionen 2020 för rozanolixizumab för behandling av myastenia gravis och bibehölls efter det positiva CHMP-utlåtandet.¹³

EG:s godkännande av rozanolixizumab gäller i alla EU:s medlemsstater samt i EES-länderna Island, Liechtenstein och Norge.

UCB är fast beslutet att göra rozanolixizumab tillgängligt för patienter så snabbt som möjligt och räknar med att tillgängligheten i Europa kommer att inledas under första kvartalet 2024.

▼ Detta läkemedel är föremål för ytterligare övervakning. Detta kommer att möjliggöra snabb identifiering av ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera alla misstänkta biverkningar.

Om rozanolixizumab

• Rozanolixizumab 140 mg/ml injektionsvätska, lösning är en subkutant administrerad, humaniserad monoklonal antikropp som binder specifikt till Fc-receptorn (FcRn) hos human neonatal. Den har utformats för att blockera interaktionen mellan FcRn och immunoglobulin G (IgG), vilket påskyndar nedbrytningen av antikroppar och minskar koncentrationen av patogena IgG-autoantikroppar.²
• I juni 2023 godkändes rozanolixizumab-noli av FDA för behandling av gMG hos vuxna patienter som är antiacetylkolinreceptor (AChR)- eller anti-muskelspecifikt tyrosinkinas (MuSK)-antikroppspositiva, efter att ha beviljats prioriterad granskning för sin biologiska licensansökan (BLA).⁵
• I september 2023 beviljades rozanolixizumab godkännande av Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) för behandling av generaliserad myastenia gravis (gMG) hos vuxna patienter (endast för patienter som inte svarar tillräckligt på steroider eller andra immunosuppressiva medel).⁷
• Rozanolixizumab granskas för närvarande av Center of Drug Evaluation vid China National Medical Products Administration, Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), Canada (Health Canada), United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) och Schweiz (Swissmedic) för behandling av vuxna med gMG. Frågor från regulatoriska myndigheter om dessa ansökningar förväntas under H1 2024.

Om zilukoplan

• Zilukoplan är en självadministrerande peptidhämmare av komplementkomponent 5 (C5-hämmare) som ges en gång dagligen via SC.
• Zilukoplan är den enda självadministrerade C5-hämmaren för behandling av gMG och kan genom sin riktade verkningsmekanism hämma komplementmedierade skador på den neuromuskulära övergången.⁸
• I september 2023 godkände Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) zilukoplan för behandling av gMG hos vuxna patienter (endast för patienter som inte svarar tillräckligt på steroider eller andra immunosuppressiva medel).⁷
• I oktober 2023 godkändes zilukoplan av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av gMG hos vuxna patienter som är antiacetylkolinreceptor (AChR)-antikroppspositiva.⁶
• I december 2023 beviljade Europeiska kommissionen zilukoplan godkännande som tillägg till standardbehandling för behandling av generaliserad myastenia gravis (gMG) hos vuxna patienter som är antiacetylkolinreceptor (AChR)-antikroppspositiva.⁴
• Zilukoplan granskas för närvarande av Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Kanada (Health Canada), Sydkorea (Ministry of Food and Drug Safety) och Schweiz (Swissmedic) för behandling av vuxna med gMG. Frågor från tillsynsmyndigheter om dessa ansökningar förväntas under H2 2023 och H1 2024.
• Särläkemedelsstatus beviljades av FDA 2019 för zilukoplan för behandling av myastenia gravis.¹⁴

Om generaliserad myastenia gravis (gMG)

Generaliserad myastenia gravis (gMG) är en sällsynt autoimmun sjukdom med en global prevalens på 100 till 350 fall per 1 miljon människor.¹¹ Personer som lever med gMG kan uppleva en rad olika symtom, bland annat svår muskelsvaghet som kan leda till dubbelseende, hängande ögonlock, svårigheter att svälja, tugga och tala, samt livshotande svaghet i andningsmusklerna.^10,15

Vid gMG kan patogena autoantikroppar försämra den synaptiska överföringen vid den neuromuskulära övergången (NMJ) genom att rikta in sig på specifika proteiner på det postsynaptiska membranet.¹⁶ Detta stör nervernas förmåga att stimulera skelettmuskeln och resulterar i en svagare kontraktion. gMG kan förekomma hos alla raser, kön och åldrar.^10,15

Om MycarinG-studien²

MycarinG-studien (NCT03971422) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-multicenterstudie som utvärderar effekten och säkerheten hos rozanolixizumab hos vuxna patienter med gMG, med en öppen förlängning.

Det primära effektmåttet för MycarinG-studien är förändring i MG-ADL-poängen (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) vid dag 43, en patientrapporterad skala med åtta punkter som utvecklats för att bedöma MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Ytterligare effektmått inkluderar förändringar i Myasthenia Gravis composite (MG-C) score, Quantitative MG (QMG) score, patientrapporterade resultat vid dag 43 och biverkningar. Majoriteten av patienterna som deltog i MycarinG-studien valde att delta i förlängningarna av denna kliniska prövning. Som ett resultat av detta undersöker UCB potentialen för ytterligare förlängningsstudier av denna behandling.

För mer information om studien, besök https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03971422.

RYSTIGGO®▼ (rozanolixizumab) – viktig säkerhetsinformation

De vanligast rapporterade biverkningarna var huvudvärk (48,4 %), diarré (25,0 %) och pyrexi (12,5 %). Biverkningarna från den placebokontrollerade studien på gMG är följande: Mycket vanliga (≥ 1/10) huvudvärk, diarré och pyrexi; Vanliga (≥ 1/100 till < 1/10) utslag, angioödem, artralgi och reaktioner vid injektionsstället. Huvudvärk var den vanligaste reaktionen som rapporterades hos 31 (48,4 %) och 13 (19,4 %) av patienterna som behandlades med rozanolixizumab respektive placebo. All huvudvärk, förutom 1 (1,6 %) svår huvudvärk, var antingen mild (28,1 % [n=18]) eller måttlig (18,8 % [n=12]) och det fanns ingen ökning av incidensen av huvudvärk vid upprepad cyklisk behandling.

Rozanolixizumab är kontraindicerat hos patienter med överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.

Behandling med rozanolixizumab hos patienter med hotande eller manifest myastenisk kris har inte studerats. Behandlingssekvensen mellan etablerade terapier för MG-kris och rozanolixizumab, och deras potentiella interaktioner, bör övervägas.

Aseptisk meningit (läkemedelsinducerad aseptisk meningit) har rapporterats efter behandling med rozanolixizumab vid en högre dos med efterföljande återhämtning utan följdsjukdomar efter utsättning. Om symtom som överensstämmer med aseptisk meningit uppträder ska diagnostisk utredning och behandling initieras enligt standardvård.

På grund av dess verkningsmekanism kan användning av rozanolixizumab öka patientens mottaglighet för infektioner. Behandling med rozanolixizumab ska inte inledas hos patienter med en kliniskt viktig aktiv infektion förrän infektionen är utläkt eller adekvat behandlad. Under behandling med rozanolixizumab ska kliniska tecken och symtom på infektioner övervakas. Om en kliniskt viktig aktiv infektion uppträder bör man överväga att avvakta med rozanolixizumab tills infektionen har försvunnit.

Överkänslighetsreaktioner inklusive milda till måttliga utslag eller angioödem observerades hos patienter som behandlades med rozanolixizumab. Patienter ska övervakas under behandling med rozanolixizumab och i 15 minuter efter avslutad administrering med avseende på kliniska tecken och symtom på överkänslighetsreaktioner. Om en överkänslighetsreaktion inträffar under administrering ska infusionen av rozanolixizumab avbrytas och lämpliga åtgärder ska sättas in vid behov. När reaktionen har försvunnit kan administreringen återupptas.

Immunisering med vacciner under behandling med rozanolixizumab har inte studerats. Säkerheten vid immunisering med levande eller levande försvagade vacciner och svaret på immunisering med vacciner är okända. Alla vacciner ska administreras enligt riktlinjerna för immunisering och minst 4 veckor innan behandlingen inleds. För patienter som står på behandling rekommenderas inte vaccination med levande eller levande försvagade vacciner.För alla andra vacciner ska de ges minst 2 veckor efter den sista infusionen i en behandlingscykel och 4 veckor innan nästa cykel inleds.

Vänligen läs den fullständiga förskrivningsinformationen i samband med andra biverkningar, fullständig säkerhets- och förskrivningsinformation. https://www.ema.europa.eu/en.

▼Detta läkemedel är föremål för ytterligare övervakning. Detta kommer att möjliggöra snabb identifiering av ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera alla misstänkta biverkningar.

För ytterligare information, kontakta UCB

Patric Berling, vd UCB Pharma AB, patric.berling@ucb.com, 070-552 90 98

Karl-Werner Leffers, medicinsk chef EU sällsynta sjukdomar, karl-werner.leffers@ucb.com

Om UCB

UCB, Bryssel, Belgien (www.ucb.com) är ett globalt biofarmaceutiskt företag som fokuserar på upptäckt och utveckling av innovativa läkemedel och lösningar för att förändra livet för människor som lever med allvarliga sjukdomar i immunsystemet eller i centrala nervsystemet. Med cirka 8 600 anställda i cirka 40 länder genererade företaget intäkter på 5,5 miljarder euro 2022. UCB är noterat på Euronext Brussels (symbol: UCB). Följ oss på Twitter: @UCB_nyheter.

Framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande kan innehålla uttalanden om framtiden, inklusive, men inte begränsat till, uttalanden som innehåller orden "anser", "förutser", "förväntar", "avser", "planerar", "söker", "uppskattar", "kan", "kommer", "fortsätter" och liknande uttryck. Dessa framåtblickande uttalanden baseras på ledningens nuvarande planer, uppskattningar och övertygelser. Alla uttalanden, förutom uttalanden om historiska fakta, är uttalanden som kan anses vara framåtblickande, inklusive uppskattningar av intäkter, rörelsemarginaler, kapitalutgifter, likvida medel, annan finansiell information, förväntade juridiska, skiljedoms-, politiska, regulatoriska eller kliniska resultat eller praxis och andra sådana uppskattningar och resultat. Sådana framåtblickande uttalanden är till sin natur inte garantier för framtida resultat och är föremål för kända och okända risker, osäkerheter och antaganden som kan leda till att UCB:s faktiska resultat, ekonomiska ställning, resultat eller prestationer, eller branschresultat, skiljer sig väsentligt från dem som kan uttryckas eller antydas i sådana framåtblickande uttalanden som finns i detta pressmeddelande. Viktiga faktorer som kan leda till sådana skillnader inkluderar: den globala spridningen och effekten av covid-19, förändringar i allmänna ekonomiska, affärs- och konkurrensmässiga förhållanden, oförmåga att erhålla nödvändiga myndighetsgodkännanden eller att erhålla dem på acceptabla villkor eller inom förväntad tid, kostnader i samband med forskning och utveckling, förändringar i utsikterna för produkter i pipeline eller under utveckling av UCB, effekter av framtida rättsliga beslut eller statliga utredningar, säkerhet, kvalitet, dataintegritet eller tillverkningsfrågor; potentiella eller faktiska brott mot datasäkerhet och datasekretess, eller störningar i våra IT-system, anspråk på produktansvar, utmaningar av patentskydd för produkter eller produktkandidater, konkurrens från andra produkter inklusive biosimilarer, förändringar i lagar eller bestämmelser, valutakursfluktuationer, förändringar eller osäkerheter i skattelagar eller administrationen av sådana lagar, samt anställning och behållande av medarbetare. Det finns ingen garanti för att nya produktkandidater kommer att upptäckas eller identifieras i forskningsportföljen, att de kommer att gå vidare till produktgodkännande eller att nya indikationer för befintliga produkter kommer att utvecklas och godkännas. Utvecklingen från koncept till kommersiell produkt är osäker och prekliniska resultat garanterar inte produktkandidaternas säkerhet och effekt på människor. Hittills har människokroppens komplexitet inte kunnat återskapas i datormodeller, cellodlingssystem eller djurmodeller. Längden på tiden för att slutföra kliniska prövningar och för att få myndighetsgodkännande för marknadsföring av produkter har varierat tidigare och UCB förväntar sig liknande oförutsägbarhet framöver. Produkter eller potentiella produkter som är föremål för partnerskap, joint ventures eller licenssamarbeten kan bli föremål för tvister mellan parterna eller kan visa sig inte vara så säkra, effektiva eller kommersiellt framgångsrika som UCB kan ha trott i början av ett sådant partnerskap. UCB:s ansträngningar att förvärva andra produkter eller företag och att integrera verksamheten i sådana förvärvade företag kanske inte blir så framgångsrika som UCB kanske trodde vid tidpunkten för förvärvet. UCB eller andra kan också upptäcka säkerhets-, biverknings- eller tillverkningsproblem med sina produkter och/eller anordningar efter att de har släppts ut på marknaden. Upptäckten av betydande problem med en produkt som liknar en av UCB:s produkter och som berör en hel produktkategori kan ha en väsentlig negativ inverkan på försäljningen av hela kategorin av berörda produkter. Dessutom kan försäljningen påverkas av internationella och nationella trender mot managed care och kostnadskontroll inom hälsovården, inklusive prispress, politisk och offentlig granskning, mönster eller praxis hos kunder och förskrivare, ersättningspolicyer från tredjepartsbetalare samt lagstiftning som påverkar prissättning av biologiska läkemedel och ersättningsaktiviteter och resultat. Slutligen kan ett sammanbrott, en cyberattack eller ett brott mot informationssäkerheten äventyra konfidentialiteten, integriteten och tillgängligheten för UCB:s data och system.
Med tanke på dessa osäkerhetsfaktorer bör du inte sätta otillbörlig tilltro till något av dessa framåtblickande uttalanden. Det finns ingen garanti för att de prövade eller godkända produkter som beskrivs i detta pressmeddelande kommer att lämnas in eller godkännas för försäljning eller för ytterligare indikationer eller märkning på någon marknad eller vid någon särskild tidpunkt, och det finns inte heller någon garanti för att sådana produkter kommer att vara eller fortsätta att vara kommersiellt framgångsrika i framtiden.

UCB tillhandahåller denna information, inklusive framåtblickande uttalanden, endast per dagen för detta pressmeddelande och den återspeglar inte någon potentiell inverkan från den framväxande COVID-19-pandemin, om inte annat anges. UCB följer noggrant den globala utvecklingen för att bedöma pandemins ekonomiska betydelse för UCB. UCB frånsäger sig uttryckligen alla skyldigheter att uppdatera informationen i detta pressmeddelande, antingen för att bekräfta de faktiska resultaten eller för att rapportera eller återspegla eventuella förändringar i sina framåtblickande uttalanden med avseende på detta eller eventuella förändringar i händelser, villkor eller omständigheter som ett sådant uttalande baseras på, såvida inte ett sådant uttalande krävs enligt tillämpliga lagar och förordningar.

Informationen i detta dokument skall inte heller utgöra ett erbjudande att sälja eller en begäran om ett erbjudande att köpa några värdepapper, och det skall inte heller förekomma något erbjudande, någon begäran eller försäljning av värdepapper i någon jurisdiktion där ett sådant erbjudande, en sådan begäran eller försäljning skulle vara olaglig innan den registrerats eller godkänts enligt värdepapperslagstiftningen i den jurisdiktionen.

Referenser

1. Rozanolixizumab EU:s produktresumé https://www.ema.europa.eu/en. Åtkomst januari 2024.

2. Bril V. Effekt och säkerhet för rozanolixizumab hos patienter med generaliserad myasthenia gravis: en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, adaptiv fas 3-studie MycarinG-studien. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94.

3. Wolfe Gl, et al. Profil för aktiviteter i dagligt liv vid myastenia gravis. Neurologi. 1992;52(7):1487-9.

4. Zilucoplan EU SmPC https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/zilbrysq-epar-product-information_en.pdf. Åtkomst januari 2024.

5. RYSTIGGO^®Förskrivningsinformation för USA https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdf. Hämtad januari 2024.

6. ZILBRYSQ^® Förskrivningsinformation för USA. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216834s000lbl.pdf. Hämtad januari 2024

7. Japan MHLW, 25 september 2023.

8. Howard JF Jr, et al Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study (Säkerhet och effekt av zilucoplan hos patienter med generaliserad myasteni (RAISE): en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie). Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406.

9. Regnault A, et al. Mätning av den totala svårighetsgraden av Myasthenia Gravis (MG): Bevis för mervärdet av MG Symptoms PRO. Neurol Ther. 2023; 12:1573-1590.

10. Nationella institutet för neurologiska sjukdomar och stroke. 2022. Faktablad om Myasthenia Gravis. https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis?search-term=myasthenia%20gravis%20fact%20sheet. Hämtad januari 2024.

11. Punga AR, et al. Epidemiologi, diagnostik och biomarkörer för autoimmuna sjukdomar i den neuromuskulära övergången. Lancet Neurol. 2022;21(2):176-88.

12. Howard JF. Myasthenia gravis: komplementets roll vid den neuromuskulära övergången. Ann N Y Acad Sci. 2018;1412:113-128.

13. Europeiska läkemedelsmyndigheten. 2020. EU/3/20/2272: Särläkemedelsklassificering för behandling av myasthenia gravis. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3202272. Åtkomst januari 2024.

14. US Food and Drug Administration. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=699319. Åtkomst januari 2024.

15. Myasthenia Gravis Foundation of America. Snabbfakta om MG. https://myasthenia.org/MG-Education/MG-Quick-Facts. Hämtad januari 2024.

16. Juel VC, Massey JM. Myastenia gravis. Orphanet J Sällsynta sjukdomar. 2007;2:44.

SE-RZ-2400001