Blogginlägg -
Vad du bör tänka på när du gör en pediatrisk prövningsplan
Historiskt sett har barn till stora delar varit undantagna vid kliniska prövningar trots att många läkemedel har använts på barn ändå. Myndigheter världen över har därför implementerat pediatriska regelverk och förordningar för att möta bristen på läkemedelsforskning på barn och främja insatser som kan leda till ökad kunskap om läkemedelsanvändning i barn.
Det finns en uppenbar logik. Om läkemedel ska användas i barn så bör man påvisa att läkemedlen är säkra och effektiva för barn genom att bland annat göra kliniska prövningar av läkemedel även i denna patientgrupp. Här går vi igenom några saker du bör tänka på i din pediatriska prövningsplan (PIP i EU, PSP i USA).
När du behöver göra pediatriska studier, och när du är undantagen
Om och när du behöver göra studier i barn beror delvis på vilken sjukdom det rör sig om, samt vad det är för typ av läkemedel. Har du ett läkemedel som riktar sig mot en sjukdom som inte drabbar barn, till exempel Alzheimers sjukdom, så kan du få dispens (en waiver på engelska). I vissa fall kan du få uppskov och skjuta på barnstudier tills du först visat att läkemedlet är säkert och effektivt i vuxna. En pediatrisk prövningsplan behöver du dock alltid göra oavsett om du kan få dispens och uppskov för studierna i sig.
Utmaning att harmonisera över landsgränser
Myndigheter i olika delar av världen har olika riktlinjer för när det är dags att påbörja arbetet med pediatriska studieplaner och vad som ska ingå. I EU vill man helst att en PIP skickas in tidigt, redan när man har farmakokinetik data, medan FDA efterfrågar PSP efter fas II. Med skillnaderna i tid och specifika krav medföljer utmaningen att harmonisera och tidsmässigt samordna de pediatriska studierna över landsgränser. Förutsättningarna för detta skapas genom att man sätter strategin för den globala pediatriska planen tidigt i ett utvecklingsarbete. Annars riskerar den pediatriska planen att försena hela projektet.
Innehållet i en PIP eller PSP
Syftet med en pediatrisk prövningsplan är att få information om användning av läkemedlet i barn. Nedan ger vi exempel på vad den bör innehålla.
- En översikt över sjukdomen, diagnosen och behandlingen och eventuella skillnader mellan barn och vuxna.
- Behov av läkemedlet hos barn i alla åldersgrupper från födelsen till tonåren.
- En översikt över tillgängliga kemiska, prekliniska och kliniska data om läkemedlet.
- Föreslagen strategi för eventuella prekliniska studier och åtgärder för att anpassa läkemedlets formulering för användning i barn.
- Föreslagen plan för kliniska studier i barn, inklusive tidpunkt i förhållande till de studier som utförs på vuxna samt eventuella uppskov.
Finns det ekonomiska fördelar med att göra studier i barn?
Om man visar att läkemedlet är säkert och effektivt i barn så kommer man ju också kunna sälja läkemedlet till barn. Om man följer sin pediatriska plan så kan man dessutom dra nytta av en patentförlängning (tilläggsskydd) på sex månader. Det kan tyckas kort men sex månaders ensamrätt på marknaden är väldigt mycket värt för företaget.
Sofie Broberg,
Senior konsult, Regulatory Affairs, SDS Life Science
Ämnen
- Corona
Regioner
- Lund