Åsa Holmgren: Så ställer du rätt frågor på ett myndighetsmöte

På ett eller annat sätt så får man som läkemedelsutvecklare leva med de svar och kommentarer man får från myndigheter. Därför är det viktigaste budskapet: välj dina frågor med noggrannhet och undvik frågor du inte behöver ha svar på.

Först det grundläggande

Måste man ha myndighetsmöten? Man kan ju tycka att befintliga regulatoriska riktlinjer är tydliga och att ens egen projektplan är vattentät. Men, det finns ändå många goda skäl att stämma av med myndigheterna. De vet mycket som företagen inte vet.

För det första kan de dra lärdomar av allt de ser från andra företags planer och resultat. För det andra har gällande riktlinjer ofta några år på nacken och nyare kunskaper kan ha flyttat på ribban för vad som i själva verket krävs. Både vad gäller nuläget och hur kraven kan tänkas förändras under de år projektet kommer att fortleva.

Och kanske det allra viktigaste för de flesta företag – det är ett sätt att minska risker i projektet även i omvärldens ögon. Exempelvis kommer alla rutinerade investerare att vilja veta hur myndigheterna ser på dina utvecklingsplaner. Vad kommer att krävas för att kunna starta nästa kliniska studie? Vad kommer i slutändan att krävas för att nå marknaden?

Vad frågorna bör handla om

För att en myndighet (till exempel Läkemedelsverket, EMA eller FDA) ska kunna samla rätt expertis till en vetenskaplig rådgivning (eller scientific advice) så behöver du som läkemedelsutvecklare skicka in ett antal specifika frågor till myndigheten. I relation till frågorna ska du ha det vi kallar för ”Company Position”, det vill säga din ståndpunkt i respektive fråga. Det viktigaste när du formulerar dessa är att det finns en röd tråd i din argumentation och fakta som backar upp den. Här förstår man också att val av tidpunkt för möten är avgörande. När har du tillräckligt mycket kunskap och data för att kunna få de svar du önskar? Kanske en del frågor ska sparas till ett senare tillfälle? Det är, tyvärr, inte alltid helt enkla överväganden.

Låt säga att frågorna är otydligt ställda och ståndpunkterna oklara eller dåligt motiverade. Då riskerar du en situation där myndigheterna missförstår viktiga aspekter i projektet. I förlängningen kan detta leda till att de ger otillräckliga svar som är till din nackdel.

Ställ rätt typ av frågor

Så hur bör man ställa frågor till en myndighet? Perspektivfrågan först. Tänk på att myndigheten inte består av konsulter som kan hjälpa dig att ta fram din utvecklingsplan. Det är ditt jobb.

I stället bör frågorna handla om dina planer (eller problem/överväganden, om du har några) och klargöranden rörande exempelvis kvalitet (tillverkning m.m.), prekliniska och/eller kliniska studier, metodologi och statistik. Regulatoriska frågeställningar kan handla om val av regulatoriska procedurer, möjligheten till att få olika former av påskyndat förfarande (på engelska: expedited pathways).

Formulera frågorna rätt

Det är inte bara det att frågorna behöver handla om rätt saker. Att formulera dem kan minst sagt vara en utmaning. Mitt bästa tips är att hålla frågorna korta och koncisa, snarare än öppna och vaga. Här är ett exempel på en dåligt ställd fråga:

’’Hur skulle en bra klinisk utvecklingsplan se ut för vår produkt?’’

Frågan är vagt ställd både vad gäller innehåll och utformning. Den är öppen och ospecifik, eftersom den saknar en ’’Company Position’’. Det är en fråga som du reder ut själv eller med hjälp av konsulter. Det behöver även framgå att företaget har gjort sin hemläxa, exempelvis genom att referera till expertråd, relevanta riktlinjer och tidigare kunskaper på området. Egna data såväl som andras, publicerade data.

Men detta kan vi åtgärda genom att inkludera din ståndpunkt och hålla frågan stängd:

’’Baserat på vår Company Position, håller ni med om att den föreslagna kliniska studien är tillräcklig för att kunna fastställa dos inför det pivotala studieprogrammet?’’

Scientific advice i olika länder

Ser det olika ut det sig i olika länder? Det korta svaret är: nja. Det finns praktiska skillnader i hur nationella europeiska myndigheter, EMA, FDA, PMDA (Japan) och andra myndigheter håller sina rådgivningsmöten. Inte minst har vi fått lära oss nya rutiner på grund av pandemin. Fysiska möten har ersatts av digitala, eller till och med bara skriftliga svar. Andra skillnader finns i exempelvis kostnader, tidslinjer och vilken omfattning bakgrundsdokumentationen bör ha.

Skillnaderna till trots är dock utmaningarna för dig som utvecklar ett läkemedel mer eller mindre desamma. Att ställa rätt frågor vid rätt tidpunkt och att ha en välgrundad, röd tråd i din argumentation är fortfarande nycklarna till framgångsrika myndighetsmöten.

Åsa Holmgren

SDS Partner and Principal Consultant Strategic Regulatory Affairs

asa.holmgren@sdslifescience.com