Banbrytande läkemedel mot myelofibros – livshotande blodcancer – snart godkänt

Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, CHMP, rekommenderar EU-kommissionen att godkänna Jakavi som den första JAK-hämmaren någonsin för behandling av den ovanliga blodcancerformen myelofibros. Det innebär vanligtvis att läkemedlet blir godkänt inom EU inom cirka tre månader. Svenska patienter har deltagit i den avgörande forskningen.

I Sverige drabbas omkring 50 personer per år av myelofibros, en ovanlig form av blodcancer som kännetecknas av fibros, ett slags ärrbildning, i benmärgen. Detta försämrar benmärgens förmåga att producera blod vilket leder till att andra delar av kroppen sätter igång att bilda blod. Det gäller framförallt mjälten som då kan växa till flera gånger sin normala storlek, i vissa fall upp till tio kilos vikt.

Nu rekommenderar CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, EU-kommissionen att godkänna Jakavi för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (förstorad mjälte) eller andra symtom hos vuxna personer med myelofibros.

Särläkemedel med ny verkningsmekanism
Jakavi är en så kallad JAK-hämmare i tablettform, och blockerar det enzym (JAK) som driver på sjukdomens utveckling.

Till grund för CHMP:s rekommendation om godkännande av Jakavi (ruxolitinib) ligger studierna COMFORT-I och COMFORT-II.  I COMFORT-II deltog fem svenska patienter. Tillsammans utgör COMFORT-studierna det mest omfattande kliniska prövningsprogrammet inom myelofibros någonsin.

Jakavi förlänger överlevnaden
I COMFORT-I jämfördes Jakavi med placebo (overksam substans) i 24 veckor. Där studerades minskning av mjältens storlek, symtomförbättring och total överlevnad. Resultaten visade att mjälten minskade i storlek hos de patienter som behandlades med Jakavi samtidigt som de också fick störst lindring av andra sjukdomstecken. Bland de studerade symtomen fanns magbesvär, smärta under revbenen, tidig mättnad, klåda, nattsvettningar samt ben- och muskelsmärtor.

Resultaten visade också att Jakavi ökar överlevnaden jämfört med placebo. En uppföljning av de 309 patienterna som ingick i COMFORT-I visade att 24 patienter i placebogruppen hade avlidit inom ett år från studiestart, jämfört med13 patienter i Jakavigruppen.

Bättre livskvalitet med Jakavi
I COMFORT-II undersöktes hälsorelaterad livskvalitet hos patienter som antingen behandlats med Jakavi i 48 veckor eller med den bästa behandling som är godkänd idag. Resultaten visade på väsentliga förbättringar i Jakavi-gruppen ifråga om total livskvalitet, funktionsförmåga och andra sjukdomssymtom som trötthet och smärta. Jämförelsegruppen hade efter 48 veckor inte upplevt någon förbättring, alternativt blivit ännu sämre. Här deltog fem svenska patienter med myelofibros. Det innebär att ett godkännande av Jakavi kan förbättra livet för de få patienter som drabbas av denna ovanliga cancerform.

Faktablad om myelofibros och COMFORT-studierna:
http://www.mynewsdesk.com/se/pressroom/novartis_onkologi/document/list

Presskontakt
Per-Anders Broliden, specialist i hematologi/nordisk medicinsk rådgivare, 070-889 33 97