Nya data för larotrectinib visar en responsfrekvens på 94% hos barn och 76% hos vuxna med TRK fusionscancer

Nya data för larotrectinib visar en bestående responsfrekvens på 94% hos barn och 76% hos vuxna med TRK fusionscancer. Detta utan att nå median duration på respons (DOR) vid data cut-off. Klinisk nytta visades även hos patienter med primära CNS-tumörer och hjärnmetastaser. 

Larotrectinib är CNS-aktiv och har uteslutande utformats för behandlingen av TRK fusionscancer hos vuxna och barn med en Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase (NTRK) genfusion. Dessa nya data visar att effekterna är bestående och att behandlingen har en säkerhetsprofil i enlighet med vad som tidigare rapporterats, med biverkningar huvudsakligen av grad 1 och 2.

- Resultaten bekräftar den positiva effekten och säkerheten för larotrectinib hos patienter med TRK fusionscancer. Detta gäller oavsett tumörtyp och ålder, inklusive de som diagnosticerats med hjärnmetastaser eller primär tumörer i centrala nervsystemet (CNS). Detta understryker vikten av möjlighet till gentestning för att identifiera patienter med TRK fusionscancer, säger Daniel Tesfa, Medicinsk chef för onkologi och hematologi på Bayer Sverige.

För gruppen barn med TRK fusionscancer visar resultaten en total responsfrekvens (ORR, komplett eller partiell respons) för larotrectinib på 94% (n=34), varav 12 komplett respons (CR), 18 bekräftad partiell respons (PR) och 2 PR som ännu ej bekräftats. Vid tidpunkten för denna data cut-off (30 juli, 2018) hade mediandurationen för behandlingsrespons (DOR) inte nåtts (uppföljning 1.6+ till 26.7+ månader). Bland de patienter som svarat på behandlingen hade 84% haft effekt längre än ett år. Abstrakt

För gruppen vuxna med TRK fusioncancer visade larotrectinib en ORR om 76% (n=74) enligt prövarnas bedömning för 14 typer av tumörer, med en CR av 9%. En oberoende granskningskommitté har bedömt en ORR av 68% (n=65) och CR av 17%. Median för DOR hade inte nått vid punkten av data cut-off (30 juli, 2018). Abstrakt

En analys av patienter med hjärnmetastaser (n=6) visade partiell respons (PR) för 60% av patienterna (n=3) och stabil sjukdom (SD) på 20%, (n=1) med en patient som inte kunde utvärderas. Bland de nio patienter med primära CNS-tumörer uppnåddes sjukdomskontroll hos alla evaluerbara patienter. Abstrakt

Patientrapporterade data från både barn och vuxna (n=37) visade en snabb förbättring av livskvaliteten efter behandling med larotrectinib. Abstrakt

Studieresultat för larotrectinib har tidigare publicerats i New England Journal of Medicine. samt presenterats vid ESMO i oktober 2018

De nya resultaten kommer att presenteras vid det 55e årliga mötet för American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2019 i Chicago, USA, som pågår från 31 maj till 4 juni.

Om larotrectinib

Larotrectinib (Vitrakvi®) är en selektiv Troppomysin Receptor Kinase (TRK) hämmare som godkändes av U.S. Food and Drug Administration (FDA) i november 2018. Larotrectinib har utvecklats för behandling av patienter med cancer som bär på en förändring i genen som kodar för Neurotrophic Tropomyosine Receptor Kinase (NTRK).

Om TRK fusionscancer

TRK fusionscancer uppstår när en Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase (NTRK) gen fusioneras med andra gener och skapar ett förändrat tropomyosin receptor kinase (TRK) protein. Det förändrade proteinet är aktivt och ger hela tiden signaler. Dessa proteiner orsakar spridning och tillväxt av tumörer hos patienter med TRK fusionscancer.

TRK fusionscancer är inte begränsad till vissa organ utan kan uppstå i vilken del av kroppen som helst. Den förekommer i olika typer av tumörer med varierande frekvens hos både vuxna och barn, exempelvis vid lung-, sköldkörtel-, gastrointestinal (kolon-, gallgång-, bukspottskörtel- och blindtarmscancer), sarkom, CNS (gliom och glioblastom), cancer i spottkörteln, samt tumörer hos barn (infantil fibrosarkom, mjukdelssarkom).

Endast speciella test, såsom Next Generation sequencing (NGS), kan med säkerhet upptäcka TRK fusionscancer och ge en bättre bild av genförändringar i fler gener. Immunohistokemi (IHC) som kan upptäcka TRK proteiner är ett bra sätt för screening av möjlig TRK fusionscancer. I vissa fall kan florescence in situ hybridization (FISH) och polymerase chain reaction (PCR) användas för att upptäcka TRK fusionscancer.