Levinneen melanooman ennuste on paranemassa ja hoitokäytäntö muuttumassa 40 vuoden odotuksen jälkeen

Viimeisen vuoden aikana melanooman hoitoon on löydetty kaksi uutta lääkettä ipilimumabi ja vemurafenibi, jotka parantavat potilaiden hoitotulosta ja ennustetta.

Vemurafenibi on ensimmäinen levinneen melanooman hoitoon tarkoitettu täsmälääke. Puolella levinnyttä melanoomaa sairastavista on kasvaimessaan BRAF- geenimutaatio, jota vastaan vemurafenibi toimii. Äskettäin julkaistussa tutkimuksessa yli 60 % BRAF-mutatoitunutta melanoomaa sairastavista potilaista hyötyi tästä lääkkeestä eli heidän kasvaimensa pienenivät ja elinaikansa piteni. Lääke pienensi nopeasti kasvainmassaa ja saattoi siksi auttaa nopeasti myös etäpesäkkeiden aiheuttamiin oireisiin. Vemurafenibi on tablettimuotoinen lääke, joten se on helppo ottaa ja haittavaikutukset olivat hallittavissa.

"Vemurafenibi onkin erittäin lupaava uusi lääke BRAF-mutatoituneen melanooman hoitoon ja toivomme saavamme tämän lääkkeen mahdollisimman pian käyttöön myös suomalaisille potilaille", kommentoi kliinisen onkologian dosentti Pia Vihinen TYKS Syöpätautien klinikasta.

Satunnaistetussa III vaiheen tutkimuksessa (BRIM3) vemurafenibin (RG7204, PLX4032) osoitettiin pidentävän merkitsevästi enemmän kokonaiselinaikaa potilailla, joilla oli aiemmin hoitamaton BRAFV600 -mutaatiopositiivinen etäpesäkkeinen melanooma, verrattuna perinteiseen solunsalpaajahoitoon. Kuoleman riski väheni kyseisessä tutkimuksessa 63 % vemurafenibihoitoa saaneilla tutkimuspotilailla solunsalpaajahoitoa saaneisiin tutkimuspotilaisiin verrattuna (riskisuhde [HR] = 0,37, p < 0,0001). Lisäksi vemurafenibi vähensi sairauden pahenemisen riskiä (elinaika ilman taudin etenemistä eli PFS, toinen ensisijaisista päätetapahtumista) 74 %:lla solunsalpaajahoitoon verrattuna (HR = 0,26, p < 0,0001). Vemurafenibin turvallisuusprofiili vastasi aiemmissa kliinisissä tutkimuksissa havaittua.

Vemurafenibi on "BRAF-estäjä", yksilöity lääke, joka on tarkoitettu erityisesti estämään BRAF-mutanttiproteiinin toimintaa. Kyseistä proteiinia havaitaan noin puolessa kaikista melanooman, tappavimman ja aggressiivisimman ihosyövän, tapauksista. Tutkimuspotilaat valittiin tutkimukseen Rochen kehittämällä tutkimusvaiheessa olevalla diagnostiikkavälineellä, Cobas 4800 BRAF V600 -mutaatiotestillä, selvitetyn BRAF-mutaatiostatuksen perusteella.

"Tutkimusvaiheessa olevan Cobas BRAF -testin ja vemurafenibin kehittäminen yhdessä osoittaa, miten yksilöity terveydenhuolto-ohjelmamme on askeleen lähempänä potilaskäyttöä", toteaa Rochen molekyylijärjestelmien johtaja Paul Brown. "BRIM3-tutkimuksessa uusi testimme antoi mahdollisuuden tunnistaa nopeasti ja tarkasti tutkimukseen sopivat potilaat, joilla on etäpesäkkeinen melanooma."

Vemurafenibille on myönnetty oikeus Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkeviraston (Food and Drug Administration, FDA) nopeutettuun arviointiin. Roche ilmoitti hiljattain uusien vemurafenibia koskevien myyntilupahakemusten tekemisestä Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa.

Tietoja metastaattisesta melanoomasta ja BRAFista

Jos melanooma todetaan varhaisvaiheessa, se pystytään yleensä parantamaan. Sairaus on kuitenkin sisäelimiin levitessään aggressiivisin ja tappavin ihosyövän muoto. Metastaattista melanoomaa sairastavan henkilön elinajan odote on yleensä lyhyt, 6 - 9 kuukautta. Neljäsosan potilaista odotetaan olevan elossa vuosi metastaasien diagnosoinnin jälkeen. Sairauteen kuolee vuosittain maailmanlaajuisesti noin 40 000 ihmistä.

BRAF-proteiini on tärkeä normaaliin solunkasvuun ja eloonjäämiseen liittyvän RAS-RAF-signaalitien komponentti. BRAF-proteiinin aktiiviseen tilaan lukitsevat mutaatiot voivat aiheuttaa pitkäaikaisen viestinvälityksen solun sisälle, mikä johtaa hallitsemattomaan solunkasvuun ilman kasvutekijä-ärsytystä. Näitä mutaatioita oletetaan tapahtuvan noin puolessa kaikista melanoomatapauksista ja 8 %:ssa kiinteistä syöpäkasvaimista.

Tietoja vemurafenibista

Vemurafenibi on suun kautta otettava tutkimusvaiheessa oleva molekyyli, joka on suunniteltu BRAF-proteiinin syöpää edistävän mutaatiomuodon selektiiviseksi estäjäksi. Vemurafenibia kehittävät yhdessä Roche ja Daiichi Sankyo -konserniin kuuluva Plexxikon vuonna 2006 tehdyn lisenssi- ja yhteistyösopimuksen perusteella.

Roche toteuttaa laajaa vemurafenibiin liittyvää kehitysohjelmaa, johon liittyy sen käyttö yhdessä muiden lääkkeiden kanssa (sekä myyntiluvallisten että tutkimuslääkkeiden ja sekä Rochen että muiden yritysten valmistamien) sekä muita syöpäkasvaintyyppejä koskevia tutkimuksia. Sinä aikana, kun Roche hakee vemurafenibille myyntilupaa, BRAF V600 -mutaatiopositiivista etäpesäkkeistä melanoomaa sairastaville potilaille on tarjolla maailmanlaajuinen lääkejakeluohjelma. Lisätietoja tästä ohjelmasta tai muista vemurafenibitutkimuksista on saatavana osoitteesta www.clinicaltrials.gov (Yhdysvallat) tai Rochen kliinisten lääketutkimusten rekisteristä osoitteesta www.roche-trials.com (EU).

Tietoja Cobas 4800 BRAF V600 -mutaatiotestistä
Cobas 4800 BRAF V600 -mutaatiotesti on Rochen kehittämä tutkimusvaiheessa oleva, polymeraasiketjureaktioon perustuva diagnostiikkaväline, joka soveltuu BRAF V600 -mutaatiota syöpäkasvaimissaan kantavien ihmisten tunnistamiseen. Roche on jättänyt Cobas 4800 BRAF V600 -mutaatiotestiä koskevan myyntilupahakemuksen (PMA) Yhdysvalloissa. Laite rekisteröidään myös Euroopassa.

Kaikki tässä julkaisussa käytetyt tai mainitut tavaramerkit on suojattu lainsäädännöllä.

Mediatiedusteluihin vastaa:
Roche Oy
Lääketieteellinen johtaja
Klaus Tamminen
Puhelin: +358 10 554 5609 / sähköposti: klaus.tamminen@roche.com

Turun Yliopistollinen Keskussairaala
Syöpätautien ja sädehoidon erikoislääkäri, dosentti
Pia Vihinen
Puhelin: 0400-787001 / Sähköposti: pia.vihinen@tyks.fi