Euroopan komissio on hyväksynyt MSD:n Winrevair-valmisteen (sotatersepti) keuhkovaltimoverenpainetaudin (PAH) hoitoon yhdistelmänä keuhkovaltimoverenpainetaudin muiden hoitojen kanssa aikuisille potilaille, joiden toimintakykyluokka on II–III

Valmiste on ensimmäinen Euroopassa keuhkovaltimoverenpainetaudin hoitoon hyväksytty aktiviinin signaalinvälityksen estäjä.

Euroopan komissio on hyväksynyt Winrevair-valmisteen (sotatersepti) keuhkovaltimoverenpainetaudin (PAH) hoitoon yhdistelmänä keuhkovaltimoverenpainetaudin muiden hoitojen kanssa aikuisille potilaille, joiden WHO-toimintakykyluokka on II–III, parantamaan fyysistä suorituskykyä. Valmiste vaikuttaa parantamalla proliferaatiota edistävän ja antiproliferatiivisen signaalinvälityksen tasapainoa ja vaikuttaa siten keuhkovaltimoverenpainetaudin taustalla olevaan verisuoniproliferaatioon.

Euroopan komission hyväksyntä perustuu vaiheen 3 STELLAR-tutkimuksen turvallisuus- ja tehotuloksiin. STELLAR-tutkimuksessa valmistetta (n = 163) verrattiin lumelääkkeeseen (n = 160) aikuisilla keuhkovaltimoverenpainetautipotilailla, joiden WHO-ryhmä oli 1 ja toimintakykyluokka II tai III. Molempia valmisteita käytettiin yhdistelmänä tavanomaisten taustahoitojen kanssa.

Ensisijainen tehoa koskeva päätetapahtuma oli 6 minuutin kävelytestin tuloksen muutos lähtötilanteesta viikon 24 kohdalla. Sotatersepti-hoito pidensi 6 minuutin kävelymatkaa merkittävästi. Tulos on tilastollisesti merkitsevä ja kliinisesti merkittävä.

Valmistetta annetaan 3 viikon välein kertainjektiona ihon alle.

Tämän lääkkeen yleisimpiä haittavaikutuksia ovat päänsärky, nenäverenvuoto, ihottuma, iholla olevat pienet verisuonet, jotka näyttävät vaaleanpunaisilta tai punaisilta viivoilta (telangiektasia), ripuli, heitehuimaus ja punoitus. Vaikka valmiste on yleisesti ottaen hyvin siedetty, on raportoitu harvinaisia vakavia sivuvaikutuksia, jotka vaikuttavat vereen, kuten kohonnut verenpaine, matala verihiutaleiden määrä (trombosytopenia), joka voi lisätä verenvuotoriskiä, ja hemoglobiiniarvon suureneminen, joka voi johtaa tromboembolisiin tapahtumiin, kuten aivohalvaukseen. Kahta viimeksi mainittua katsotaan voitavan hallita muuttamalla valmisteen annosta.

Euroopan lääkevirasto on aiemmin myöntänyt tälle valmisteelle Priority Medicines (PRIME)- ja harvinaislääkestatuksen keuhkovaltimoverenpainetaudin hoidossa.

Tietoa STELLAR-tutkimuksesta

STELLAR-tutkimus (NCT04576988) oli maailmanlaajuinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmillä toteutettu kliininen monikeskustutkimus, johon osallistui 323 potilasta, joilla oli keuhkovaltimoverenpainetauti (WHO-ryhmä 1, toimintakykyluokka II tai III).

Potilaiden keuhkovaltimoverenpainetauti oli etiologialtaan yleisimmin idiopaattinen keuhkovaltimoverenpainetauti (59 %), periytyvä keuhkovaltimoverenpainetauti (18 %) tai sidekudossairauteen liittyvä keuhkovaltimoverenpainetauti (15 %). Useimmat osallistujat saivat keuhkovaltimoverenpainetaudin taustahoitona joko kolmea (61 %) tai kahta (35 %) lääkettä ja 40 % sai prostasykliini-infuusioita. Keuhkovaltimoverenpainetautidiagnoosista kuluneen ajan keskiarvo oli 8,8 vuotta. Potilailla oli lähtötilanteessa WHO-toimintakykyluokka II (49 %) tai III (51 %).

Tietoa keuhkovaltimoverenpainetaudista (PAH)

Keuhkovaltimoverenpainetauti on harvinainen, etenevä ja henkeä uhkaava verisuonisairaus, jolle on ominaista pienten keuhkovaltimoiden supistuminen ja keuhkoverenpaineen kohoaminen. Monilla sairaus etenee nopeasti. Keuhkovaltimoverenpainetauti rasittaa sydäntä merkittävästi, mikä rajoittaa fyysistä aktiivisuutta ja johtaa sydämen vajaatoimintaan ja elinajanodotteen lyhenemiseen. Yhdysvaltalaisen REVEAL-rekisterin tietojen perusteella keuhkovaltimoverenpainetautipotilaiden viiden vuoden kuolleisuusluku on noin 43 % (potilaita otettiin mukaan maaliskuun 2006 ja joulukuun 2009 välisenä aikana).

Lähteet:

1.Euroopan komissio:

Winrevair-valmisteen myyntilupa 22.8.2024 (https://ec.europa.eu/health/do...)

2.Euroopan lääkevirasto:

Positive CHMP opinion on first-in-class medicine to treat pulmonary arterial hypertension (https://www.ema.europa.eu/en/n... )

FI-NON-01213 08/2024